2023年上半年生物科技的新进展与趋势

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生物制造作为战略性新兴产业，已成为世界主要经济体抢占新一轮生物科技和生物经济发展制高点的重要方向。美国白宫宣布推动其生物技术和生物制造计划的目标及优先事项，促进政府内外的行动，推动美国生物技术和生物制造发展；国防部发布首份《生物制造战略》，指出需加强生物制造技术研发，提升规模化生产能力，将指导生物技术领域的研究工作、行业伙伴关系以及与盟友的关系，对国家安全和经济竞争力具有重大影响；能源部生物能源技术办公室宣布为5个合作项目投资超370万美元，加速美国生物制造业研发；DARPA与佛罗里达大学、得克萨斯大学奥斯汀分校和圣路易斯华盛顿大学三个研究团队签订“太空生物制造”项目合同。英国生物制造基金为其国内人类疫苗和生物治疗制造项目提供3800万英镑资助，以期提高未来流行病的健康抵御能力。欧洲生物产业协会发布《2023年生物制造政策峰会》报告，提出推动欧洲实现生物制造的战略、政策和监管框架。世卫组织与韩国签署建立全球生物制造培训中心的协议，促进生产疫苗、胰岛素、单克隆抗体和抗癌药物等生物制剂。

mRNA疫苗和疗法进入加速发展阶段，研发重点从传染病防治逐渐转向癌症疫苗和治疗药物。美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心开发出新型个体化mRNA疫苗，有望帮助抵御胰腺癌导管癌的侵袭性形式。以色列特拉维夫大学开发出首个能100%有效抵御鼠疫耶尔森菌的mRNA疫苗。巴西圣保罗大学和美国宾夕法尼亚大学研制出三种mRNA疫苗，均可清除小鼠HPV相关肿瘤并保持无癌症状态。中国科学院微生物研究所开发出含多个抗原的猴痘mRNA疫苗，同时优化了多抗原mRNA疫苗制备流程；立康生命科技有限公司开发的个性化肿瘤新生抗原疫苗产品LK101注射液获临床试验获国家药监局默示许可，成为中国首个获国家药监局批准进入临床阶段的个性化肿瘤新生抗原疫苗，也是首个获批进入临床阶段的完全个性化的mRNA编辑产品。

前沿技术领域再现突破性新进展。基因编辑领域，美国佛罗里达大学开发出基于CRISPR技术的无创血液检测方法，有望加快癌症早期诊断流程。日本广岛大学通过基因编辑去除鸡蛋中致敏成分，以便所有人都可安全地食用鸡蛋。英国洛桑研究所通过CRISPR-Cas9基因编辑敲除小麦天冬酰胺合成酶基因TaASN2，磨成面粉并经烘焙加工后，形成的致癌物丙烯酰胺减少了45%。脑科学领域，美国脑机接口公司Neuralink宣布已获得美国食品药品监督管理局的批准，将启动首次脑植入物人体临床研究。澳大利亚国防部将脑机接口与微软混合现实设备HoloLens结合，有助于未来战时通信。瑞士洛桑联邦理工学院开发出闭环神经调节系统级芯片NeuralTree，可检测和缓解癫痫或帕金森氏神经系统疾病症状。合成生物学领域，美国工程院和浙江大学首次在模式生物酿酒酵母和非模式生物毕赤酵母中从头合成长春碱前体；康奈尔大学基于合成生物学方法开发出能模拟细胞膜特性的导电传感器，有助于开发新药、了解细胞生物学以及在芯片上创建“感觉器官”。干细胞领域，美国西北大学、西班牙巴塞罗那大学、加泰罗尼亚生物工程研究所首次使用合成材料从人类诱导多能干细胞中分化出高度成熟的神经元，为治疗神经疾病开辟新机会。德国杜塞多夫大学医院对一名白血病患者进行异体造血干细胞移植，使其在移植后9年、暂停抗逆转录病毒治疗的4年里，表现出对白血病和可检测的艾滋病病毒1型（HIV-1）的持续抑制。

生成式人工智能赋能生命科学研究，扩展数据驱动药物研发模式的能力边界。美国食品药品监督管理局计划将人工智能和机器学习技术纳入药品研发和审批流程中；麻省理工学院开发出基于大语言模型的AI算法ConPLex，可自动将目标蛋白质与潜在药物分子相匹配；华盛顿大学开发出基于深度学习的蛋白质序列设计策略ProteinMPNN，可从头设计出具有高度稳定性、特异性和亲和力的结合蛋白，扩展了不可成药靶点；谷歌云推出两款人工智能工具，可加速药物发现、推进精准医疗，已提供给辉瑞等制药公司使用；Meta AI团队和纽约大学开发出迄今最大的蛋白质语言模型ESM-2，在高分辨率结构预测中实现一个数量级的加速，有助于加速新蛋白质结构和功能的发现。中国百图生科发布目前最先进的抗体结构预测模型xTrimoABFold++，比AlphaFold2快540倍、精度高30%，可在3秒内精确预测抗体的原子级结构，为抗体设计和药物研发提供支持。

编辑丨郑实