本刊讯 天津市第一中心医院沈中阳教授、王树森教授研究团队,北京大学邓宏魁教授研究团队等合作,在国际上率先报道了利用化学重编程诱导多能干细胞制备的胰岛细胞移植治疗1型糖尿病的临床研究。首位患者在移植后恢复了内源自主性、生理性的血糖调控,移植75天后完全稳定地脱离胰岛素注射治疗,目前疗效已稳定持续1年以上,实现了1型糖尿病的临床功能性治愈。该成果于9月25日以“Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient”为题发表于《细胞》。
王树森教授指出,经过四十多年的临床积累,胰岛移植治疗糖尿病已取得较好的临床疗效,但人胰腺供体短缺的问题,严重限制了其广泛应用,而人多能干细胞(PSCs)制备的胰岛细胞为糖尿病移植治疗提供了新的来源。研究团队成功使用外源性的化学小分子将人成体细胞重编程为多能干细胞——CiPSCs。传统的诱导性PSCs通过转录因子的过表达从体细胞中产生,与之不同的是,从体细胞生成CiPSC采用外源性小分子化学物质作为重编程因子,这些化学物质易于制造和标准化、不整合到基因组中、可扩展和微调。这种方法为生成适用于治疗应用的人类PSCs提供了一种根本不同的途径。更为重要的是,化学重编程技术制备的功能细胞在临床治疗疾病的成功,表明了化学重编程有望成为高效制备各种功能细胞类型的通用底层技术,为细胞治疗在重大疾病治疗上的广泛应用开辟了一条新的途径。
编辑 | 郑梦莹
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《中华医学信息导报》2024年19期第13版
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